L’amyotrophie spinale est une grave maladie génétique et qui entraîne généralement de grandes souffrances suivies de la mort des nourrissons avant l’âge de deux ans. Tout commentaire est dérisoire devant de tels drames. 

Les rapides progrès de la biologie moléculaire ont permis de comprendre que certaines formes de cette maladie résultaient de la déficience d’une protéine nommée SMN. Et les progrès fulgurants des biotechnologies ont permis de synthétiser un nucléotide qui agit sur l’ARN messager afin d’améliorer et d’augmenter la synthèse de cette protéine. Cette perfection théorique a donné lieu à un brevet suivi de la commercialisation du « nusinersen ».

Les grands succès de la médecine ont toujours résulté d’un empirisme qui ignorait les théories sous-jacentes. Avec l’évolution très récente des sciences biomédicales, ce sont inversement les théories qui façonnent les soins en négligeant d’évaluer les retombées cliniques.

En ce qui concerne le nusinersen, trois essais cliniques de médiocre qualité n’ont pas pu conclure à une amélioration de la qualité de vie, ni à une prolongation très significative de la durée de vie. Le mode d’injection intrarachidienne provoque des douleurs et des effets secondaires très désagréables.

Devant ces faits, faut-il critiquer violemment l’autorisation de mise sur le marché d’un tel produit ou saluer les progrès et l’activisme suscités par d’aussi insupportables drames ?

Mais la réflexion ne doit pas se réduire à cette alternative, car le prix de ce médicament vient de battre tous les inimaginables records déjà connus. Ce traitement coûte 500 000 € par an ! L’angélisme du progrès et de l’activisme cède brutalement place à un diabolique chantage à la souffrance parentale.

Puisqu’il semble que les autorités sanitaires n’ont plus les moyens de s’opposer au cynisme des lobbys. Puisque les parents désemparés sont devenus les marionnettes de l’industrie et que leurs associations de patients sont les suppôts naïfs des plus vils marketings. Puisque la flamboyance des théories nous rend inaptes à constater les réalités cliniques. Puisque les universités n’osent plus affronter ces diaboliques machinations. Puisque la démagogie politique n’ose plus dire que le roi est nu.

Tentons alors d’ébranler la conscience des spécialistes hospitaliers qui abuseront de l’illusoire prestige de cette prescription théorique, et tentons-le aussi pour ceux qui sont imbus d’une science ne servant qu’à masquer des conflits d’intérêts. Un tel traitement, cliniquement, humainement et socialement pervers, ruine notre solidarité nationale, abuse de la détresse et de la confiance des parents sans améliorer le sort de ces nourrissons victimes des horreurs du hasard.

Dans la logique binaire des débats sur le soin, il me reste encore à espérer, en écrivant ces lignes, ne pas être catégorisé comme le méchant qui tue les innocents nourrissons et n’a aucune pitié pour les parents...